美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准 2.4 mg 司美格鲁肽（Semaglutide）注射液用于一项具有里程碑意义的新适应症：治疗患有中度至重度肝纤维化（但未达到肝硬化程度）的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。
此次批准使司美格鲁肽成为全球首个且目前唯一获批用于此类患者群体的胰高血糖素样肽-1 受体激动剂（GLP-1 RA）。该疗法需结合低热量饮食和增加体力活动共同实施。
应对隐匿的“健康杀手”：MASH 的严峻挑战
MASH 是一种严重的脂肪性肝病形式，若不及时干预，可能导致危及生命的后果。在美国，大约每 20 人中就有 1 人受到 MASH 的困扰。由于该病在早期通常没有明显症状，许多患者面临诊断延迟的风险。
随着病情进展，MASH 会引起肝脏炎症和严重的肝脏疤痕（纤维化），约 20% 的病例会进一步恶化为肝硬化。目前，MASH 已成为美国成人肝硬化的主要原因，也是导致肝移植的第二大常见诱因。此外，在全球超重或肥胖人群中，约有三分之一的人患有 MASH，这使其成为一个紧迫的全球性公共卫生课题。
科研实证：ESSENCE 临床试验的卓越数据
此次 FDA 的加速批准主要基于第三阶段临床试验 ESSENCE 第一部分的积极成果。这项研究针对伴有 F2 至 F3 阶段肝纤维化的 MASH 成人患者，评估了每周一次 2.4 mg 司美格鲁肽对肝脏组织学的影响。
在第 72 周的评估中，司美格鲁肽展现了显著的治疗优势：
-
消除肝炎： 63% 接受司美格鲁肽治疗的患者实现了脂肪性肝炎的消除，且肝纤维化未恶化，而安慰剂组仅为 34%。
-
改善纤维化： 37% 的患者实现了肝纤维化程度的显著改善，且肝炎未恶化，比例远高于安慰剂组的 22%。
-
双重获益： 约 33% 的患者同时实现了上述两项主要临床指标，而安慰剂组这一比例仅为 16%。
此外，在试验过程中，司美格鲁肽组有 83.5% 的患者成功维持了 2.4 mg 的目标剂量。目前，ESSENCE 试验的第二部分（总计 240 周）正在进行中，旨在进一步确认该药物在降低长期肝脏相关临床风险方面的长期益处。
多维跨界：司美格鲁肽的治疗版图
此次获批再次拓宽了司美格鲁肽在慢性代谢性疾病领域的应用。此前，司美格鲁肽已被批准用于：
-
心血管风险管理： 降低患有心脏病且伴有肥胖或超重的成人发生心肌梗死、中风或心血管死亡的风险。
-
慢性体重管理： 辅助肥胖或部分超重成人及 12 岁以上青少年减轻并维持体重。
安全须知
尽管司美格鲁肽为 MASH 患者带来了新希望，但其使用仍需严格遵循医疗指导。该药物包含有关甲状腺 C 细胞肿瘤潜在风险的警告。常见的副作用包括恶心、腹泻、呕吐、便秘及腹痛等胃肠道反应。此外，存在胰腺炎、胆囊问题或严重过敏反应史的患者应在医生指导下审慎评估。